Science子刊:重大突破!首次利用CRISPR/Cas9基因组编辑系统在体内破坏癌细胞

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在一项新的研究中,来自以色列特拉维夫大学等研究机构的研究人员证实CRISPR/Cas9系统在治疗转移性癌症方面非常有效,这是在寻找癌症治愈方式的道路上迈出的主要一步。他们斥地出一种基于脂质纳米颗粒的新型递送系统,该递送系统专门针对癌细胞,并经由基因操作损坏它们。这种称为CRISPR-LNP的递送系统携带一种编码Cas9的信使RNA(mRNA),个中Cas9作为分子铰剪切割细胞中的DNA。相关研究究竟揭橥在2020年11月18日的Science Advances期刊上,论文题目为“CRISPR-Cas9 genome editing using targeted lipid nanoparticles for cancer therapy”。论文通信作者为特拉维夫大学史姆尼斯生物医学与癌症研究学院周详纳米医学实验室研发副总裁Dan Peer传授。 [转载出处:www.tt44.com]

设计和构建CRISPR-LNP,图片来自Science Advances, 2020, doi:10.1126/sciadv.abc9450。

Peer传授说,“这是世界上第一个证实CRISPR基因组编纂系统能够在活体动物中有效治疗癌症的研究。必需强调的是,这不是化疗。没有任何副感化,用这种方式治疗的癌细胞将永远不会再活跃起来。Cas9的分子铰剪剪断了癌细胞的DNA,从而永远地阻止了它们的复制。”

为了研究行使这种手艺治疗癌症的可行性,Peer传授和他的团队选择了两种最致命的癌症:胶质母细胞瘤和转移性卵巢癌。胶质母细胞瘤是最具侵略性的脑癌类型,确诊后的预期寿命为15个月,5年生存率仅为3%。这些研究人员证实,用CRISPR-LNP进行一次治疗,胶质母细胞瘤小鼠的平均寿命就会耽误一倍,总体生存率提高约30%。

卵巢癌是女性灭亡的首要原因,也是女性生殖系统中最致命的癌症。大多数患者在这种疾病的晚期时被
诊断出来,这时转移灶已经扩散到全身。尽管近年来取得了进展,但只有三分之一的患者可以存活下来。在转移性卵巢癌小鼠模型中使用CRISPR-LNP进行治疗,它们的总生存率提高了80%。

Peer传授说,“CRISPR基因组编纂手艺可以识别和改变任何基因片段,它彻底改变了我们以个性化体式损坏、修复甚至替代基因的能力。尽管它在研究中获得了普遍的应用,然则临床实践仍处于起步阶段,这是因为需要一种有效的递送系统来平安、正确地将CRISPR递送到靶细胞中。我们斥地的递送系统针对的是负责癌细胞生存的DNA。这是一种立异的治疗方式,可用于治疗今朝尚无有效治疗方式的侵袭性癌症。”

这些研究人员指出,经由展示这种手艺在治疗两种侵袭性癌症方面的潜力,它为治疗其他类型的癌症以及罕有的
遗传疾病和慢性病毒性疾病(如艾滋病)供应了很多新的或者性。

Peer传授说,“我们现在筹算持续针对遗传学上非常有趣的血癌以及杜氏肌肉萎缩症等遗传性疾病开展实验。新的治疗方式或者还需要一段时间才能用于人类,但我们是乐观的。基于mRNA的分子药物正在蓬勃成长---事实上,今朝正在斥地的大多数COVID-19疫苗都是基于这一道理。12年前,当我们第一次谈到用mRNA进行治疗时,人们认为这是科幻小说。我相信在不久的未来,我们会看到很多基于mRNA的个性化治疗方式---无论是针对癌症照样针对
遗传性疾病。经由特拉维夫大学的手艺让渡公司Ramot,我们已经在与国际企业和基金会进行商洽,旨在将基因编纂的优点带给人类患者。”

参考资料:
1.Daniel Rosenblum et al. CRISPR-Cas9 genome editing using targeted lipid nanoparticles for cancer therapy. Science Advances, 2020, doi:10.1126/sciadv.abc9450.
2.Revolutionary CRISPR-based genome editing system treatment destroys cancer cells
https://medicalxpress.com/news/2020-11-revolutionary-crispr-based-genome-treatment-cancer.html


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